美国看病资讯：肺癌新药层出不穷，又一款靶向药获批！

当地时间9月4日，美国FDA批准了pralsetinib用于治疗RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌成年患者。以后去美国看病的患者有望用到该靶向药。

据致力于美国看病的专业服务机构盛诺一家介绍，在去美国看病的患者中，肺癌患者占比较大。去美国看病的肺癌患者中，不少有EGFR或ALK突变，这些突变已经有较多的靶向药可用，而RET突变的患者，治疗选择就相对较少。Pralsetinib的获批为去美国看病的患者带来更多的治疗选择。

pralsetinib就是我们常说的BLU-667。该加速审批是基于1/2期ARROW试验的结果。

来自美国看病的热门医院德克萨斯州大学MD安德森癌症中心、研究性癌症治疗学副教授、靶向治疗临床中心的医学主任、ARROW试验的首席研究员Vivek Subbiah博士在一份声明中表示：

“靶向治疗显著改善了由EGFR和ALK等癌基因驱动的非小细胞肺癌患者的治疗，选择性RET抑制剂pralsetinib的批准标志着向精准医疗转变的另一个里程碑。接受pralsetinib治疗的患者具有持久的临床疗效，其中一部分达到了完全缓解(所有的靶病灶都消失了)，这在转移性肺癌中是比较少见的。而且这些疗效与患者既往是否接受过治疗、RET融合的伴侣基因的情况以及是否存在脑转移无关。该批准代表了一项重要的进步，有望改变RET融合阳性非小细胞肺癌的治疗标准。”

ARROW试验详情

ARROW试验(NCT03037385)是一项头一次在人体中进行的1/2期试验，旨在研究pralsetinib的安全性和有效性。该研究的2期部分包括RET融合阳性的非小细胞肺癌，RET突变阳性甲状腺髓样癌以及其他RET融合阳性实体瘤患者的队列研究。符合条件的患者是具有RET改变且无其他基因突变的晚期实体瘤患者。2期研究中，患者口服pralsetinib 400 mg，每天一次。

2期研究的主要终点包括客观缓解率(ORR)和安全性。

结果显示，在RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，不管既往是否接受过治疗均观察到持久的临床疗效，而且与RET融合伴侣基因的情况或中枢神经系统是否受累无关。

在先前接受过铂类化疗的患者中，客观缓解率为57%，完全缓解率为5.7%。疗效持续时间的中位数尚未达到。在未经治疗的患者中，客观缓解率达到70%，完全缓解率为11%。

Pralsetinib的安全性如何?

根据2020年美国临床肿瘤学会(ASCO)虚拟科学会议报道的安全性研究结果，在所有354例接受pralsetinib治疗的患者中，较常见的任何级别与治疗相关的不良事件(TRAE)包括天冬氨酸转氨酶升高、贫血、丙氨酸转氨酶升高、便秘、高血压和中性粒细胞减少症。常见的≥3级治疗相关的不良事件为高血压、中性粒细胞减少症和贫血。据报道，有4%的患者因治疗相关的不良事件停药。

Pralsetinib的获批是肺癌靶向治疗领域的重要里程碑，希望包括去美国看病患者在内的广大肺癌患者都能早日获益于该靶向药物。