在线召开的第32届EORTC-NCI-AACR分子靶点和癌症治疗研讨会上，美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的临床和转化研究中心医学主任Dr. Filip Janku公布的数据显示，一种用于治疗BRAF基因突变癌症的新药在早期试验中显示出希望。医疗发达国家的每一次重大科研成果对选择出国看病的中国患者来说都意味着多一份希望。好消息是，出国看病咨询与服务机构盛诺一家已经与发达国家的顶级医院合作多年，为国内患者开通了出国看病绿色转诊通道，提供从境内到境外一站式出国看病服务。
BRAF基因参与告知健康细胞何时培养和形成新细胞，但众所周知，在肠癌、脑癌和皮肤癌等多种癌症中，BRAF基因会出错或发生突变。虽然已经有好几种BRAF抑制剂被证明能有效治疗患者，然而，这些“第一代”BRAF抑制剂并不是对所有BRAF突变癌症都有效，而且在其他情况下，癌症会对“第一代”BRAF抑制剂产生耐药性。
新药物PLX8394是“新一代”BRAF抑制剂，旨在避免这种耐药性，并有效治疗具有更广泛BRAF突变的癌症。
在当前这项I/II期临床试验中，有75名携带BRAF突变的患者接受了PLX8394治疗，每天口服两次，同时使用或不使用另一种名为cobicistat的药物。接受PLX8394和cobicistat治疗的45名患者的数据可供研究人员评估。入组该试验的患者都是晚期癌症患者，其中大多数在参加试验前已经接受了三种不同类型的治疗。
研究人员报道称，同时使用cobicistat治疗后，患者血液中的PLX8394含量增加了一到两倍。
45名患者中有10人(22%)达到了部分缓解，即他们的肿瘤缩小了至少30%。在这10名患者中，3人患有神经胶质瘤，2人患有卵巢癌，剩余的患有肠癌、甲状腺癌或黑色素瘤。在对数据进行分析时，45名患者中有10名患者持续这种新药治疗至少两年。
一些患者接受PLX-8394治疗出现的严重副作用是血肝酶和血胆红素水平偏高，这说明患者有发生肝损伤的风险；中断PLX-8394治疗和减少PLX-8394用药剂量后，血肝酶和血胆红素水平会随之下降。有些患者还出现了腹泻。
Dr. Janku及其同事继续对PLX8394和cobicistat的联合治疗进行研究，尤其是要找出这两种药物的最佳剂量。
EORTC-NCI-AACR分子靶点和癌症治疗研讨会的共同主席、哈佛大学附属丹娜法伯癌症研究院的内科学教授William R. Sellers评论道：“大约一半的黑素瘤患者以及小部分结肠直肠癌和肺癌患者都存在BRAF基因突变，因此，它是一个重要的治疗靶点，而且BRAF抑制剂确实对这类患者有显著的临床益处。当前这项试验表明，使用新一代BRAF抑制剂治疗不同类型的癌症患者取得了积极结果，我们期待看到下一阶段研究的更多结果。”
