Mirum制药与北海康成签订Maralixibat大中华区开发和商业化独家许可协议

- 北海康成将引领Maralixibat在华开发和商业化进程并扩展其罕见病研发管线

- Mirum有权获得总计1.2亿美元的预付款及里程碑款项和可观的双位数的梯度特许权使用费

Mirum制药有限公司(纳斯达克：MIRM，以下简称“Mirum”)和北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”)今日宣布，双方已签订许可协议，授权北海康成在大中华区(包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区)对Maralixibat进行开发和商业化。Maralixibat是一种在研的口服药物，目前正在对其用于治疗多种胆汁淤积性肝病进行评估，包括Alagille综合症(ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)和胆管闭锁(BA)。

Maralixibat 靶向纳依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)，最终可降低全身性胆汁酸水平，从而减少由此介导的肝脏损伤。美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Maralixibat 用于治疗ALGS患者的胆汁淤积瘙痒症的新药申请(NDA)，并且在进行优先审评。欧洲药品管理局正在审评Maralixibat 用于治疗PFIC2的申请。Mirum 已经启动其用于治疗胆管闭锁(BA)的全球2b期临床研究(EMBARK)。

根据协议条款，北海康成已获得在大中华区针对ALGS，PFIC和BA开发和商业Maralixibat的独家授权。作为交换，Mirum有权获得1100万美元的预付款，研发资金，和在实现未来注册和商业化Maralixibat后最高1.09亿美元的里程碑款项，以及基于产品净销售额可观的双位数的梯度特许权使用费。

北海康成将与Mirum 合作，负责监督Mirum在中国的临床研究基地，以加快近期在胆管闭锁(BA)患者中启动的全球2b期EMBARK研究入组。在一定条件下，北海康成也有权在大中华区生产Maralixibat。

“Maralixibat有可能成为治疗某些胆汁淤积性肝病的革命性药物。我们的目标是确保其在全球范围内患者可及。”Mirum总裁兼首席执行官Chris Peetz指出，“北海康成是一家在中国领军的罕见病公司，凭借其发展的业绩和在商业上的成就，我们相信，如果获批，他们将成为加速Maralixibat全球上市的战略合作伙伴。”

“我们很高兴能将Maralixibat 加入到北海康成的罕见病产品组合中，我们将罕见病的管线扩展到肝病领域，并通过这一具有多项适应症的后期资产来强化我们的产品线，目前该领域尚无获批药物。”北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士说到，“我们也期待与Mirum合作，支持EMBARK全球研究的中国临床基地。并希望双方紧密合作，将这种疗法带给大中华地区有重大需求的患者其家人。

关于Mirum制药有限公司

Mirum 制药有限公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发和商业化用于治疗危重肝病的新疗法的后期管线。Mirum开发的主要候选产品Maralixibat是一种口服在研药物，用于治疗Alagille综合症(ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)和胆管闭锁。Mirum已经提交了Maralixibat用于治疗ALGS患者胆汁淤积瘙痒症的新药申请。FDA已接受该新药申请，并进行优先审评，PDUFA执行日期为2021年9月29日。此外，Mirum用于治疗儿童PFIC2患者的上市许可申请已被欧洲药品管理局接受，并进行审评(验证)中。Mirum同时还在开发Volixibat，这也是一种口服ASBT抑制剂，用于治疗原发性硬化性胆管炎、妊娠肝内胆汁淤积症和原发性胆汁性胆管炎。

为了扩大其胆汁淤积性肝病管线，Mirum从Vivet Therapeutics取得了独家选择权，在临床前评估和新药临床申请(IND)支持研究之后，将进一步开发和商业化VTX-803和VTX-802基因治疗项目(分别用于治疗PFIC3和PFIC2)。

可通过Twitter、Facebook、LinkedIn和Instagram关注Mirum 的动态。

关于北海康成制药有限公司

北海康成制药有限公司是一家创新生物制药公司，致力于在中国和全球加速推进罕见病和罕见肿瘤创新疗法的开发和商业化进程，以填补尚未满足的医疗需求。

北海康成与药明生物建立了全球合作伙伴关系，共同开发和商业化治疗罕见遗传病的专利疗法。作为中国罕见病领域领跑者，北海康成还与韩国GC Pharma签署了治疗亨特综合征的酶替代疗法Hunterase®在大中华区的独占授权协议。Hunterase®(艾度硫酸酯酶β，已于2020年9月在中国获批)，现已在12个国家上市。北海康成还与LogicBio Therapeutics 达成了战略合作和许可协议，以开发、制造和商业化用于治疗法布雷病、庞贝氏病的基因疗法候选药物。北海康成还与马萨诸塞州大学医学院的红瑞基因疗法中心(Horae Gene Therapy Center)签订了合作协议，研究开发治疗罕见遗传病的基因疗法。

关于Maralixibat

Maralixibat是一种最低限度吸收的新型口服在研药物，正在评价其用于治疗多种罕见胆汁淤积性肝病。Maralixibat可抑制钠依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)，使更多胆汁酸从粪便中排出，降低全身胆汁酸水平，从而有可能减少胆汁酸介导的肝损伤以及相关影响和并发症。已有1600多名患者接受了Maralixibat治疗，其中包括120多名接受Maralixibat探索性治疗的Alagille综合症(ALGS)和进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)的儿童患者。在ICONIC 2b期ALGS临床试验中，与安慰剂相比，服用Maralixibat的患者胆汁酸和瘙痒明显减少，黄体瘤减少以及长期性生长加速。在一项2期PFIC研究中，遗传学确诊的BSEP缺陷的(PFIC2)患者对Maralixibat有应答反应，且其无移植存活率增加。美国食品药品监督管理局已授予Maralixibat突破性疗法称号，用于治疗在1岁及以上患者中的ALGS引起的瘙痒症以及PFIC2。在整个研究过程中，Maralixibat的耐受性普遍良好。最常见的治疗相关不良反应为腹泻和腹痛。在Maralixibat获得批准并可用于处方之前，ALGS患者可通过Mirum的扩展用药项目获得此药。